Őssejtterápia Parkinson-kórhoz: jelenlegi és jövőbeli fejlemények

A Parkinson-kór neurológiai rendellenesség, melynek tünetei idővel súlyosbodnak. Ez befolyásolja kb 1% 60 éves és idősebb emberek körében az iparosodott országokban. A betegség pontos oka nem ismert, de a szakértők úgy vélik, hogy genetikai és környezeti tényezők egyaránt szerepet játszanak.

A Parkinson-kór miatt az agy bizonyos részein idegsejtek pusztulnak el, ami a dopamin csökkenéséhez vezet. A dopamin egy neurotranszmitter. Az agy sejtjei dopamint szabadítanak fel, hogy jeleket küldjenek más közeli sejteknek.

Parkinson-kórban a dopamin aktivitás csökkenése a következő tünetekhez vezethet:

  • remegés
  • lassúság
  • merevség
  • járászavar

A Parkinson-kórra nincs gyógymód. De az elmúlt néhány évtizedben a kutatók az őssejtterápiát tanulmányozták, hogy jobb kezelési lehetőségeket kínáljanak.

Olvasson tovább, ha többet szeretne megtudni az őssejtterápia Parkinson-kór kezelésében történő alkalmazásának jelenlegi és jövőbeli fejlesztéseiről.

Mi az őssejtterápia?

Az őssejtek azért különlegesek, mert nem differenciálódnak, ami azt jelenti, hogy sokféle speciális sejtté válhatnak.

Úgy gondolhatja, hogy az őssejtek természetes erőforrások a szervezet számára. Ha szervezetének egy bizonyos típusú sejtre van szüksége – a csontsejtektől az agysejtekig –, egy differenciálatlan őssejt átalakulhat, hogy megfeleljen a szükségletnek.

Az őssejteknek három fő típusa van:

  • Embrionális őssejtek: Ezek a sejtek pluripotensek, ami azt jelenti, hogy átalakulhatnak a szervezetben található sokféle sejtté. Ahogy a neve is sugallja, embriókban találhatók.
  • Szomatikus őssejtek: Felnőtt őssejteknek is nevezik, ezek többnyire javító funkciókat látnak el. Továbbra is képesek átalakulni, de nem olyan sokféle speciális sejtté, mint az embrionális őssejtek.
  • Indukált pluripotens őssejtek (iPSC-k): Ezeket az őssejteket genetikailag megváltoztatott, már érett sejtek állítják elő.

Az őssejtterápia az őssejtek – általában donortól, de néha a saját testéből származó – felhasználása egy rendellenesség kezelésére.

Mivel a Parkinson-kór az agysejtek pusztulásához vezet, a kutatók megpróbálják őssejtekkel helyettesíteni az agysejteket az érintett területeken. Ez segíthet a Parkinson-kór tüneteinek kezelésében.

Milyen előnyökkel járhat az őssejtterápia a Parkinson-kórban?

A kutatók különféle megközelítéseket vizsgálnak az őssejtek felhasználására a Parkinson-kór kezelésére.

A jelenlegi elképzelés az, hogy az őssejteket közvetlenül az agy érintett területeire vigyék be, ahol agysejtekké alakulhatnak át. Ezek az új agysejtek segíthetnek a dopaminszint szabályozásában, ami javíthatja a betegség tüneteit.

Fontos megjegyezni, hogy a szakértők úgy vélik, hogy ez csak a Parkinson-kór kezelése lenne, nem pedig gyógyulás.

Bár az őssejtterápia képes pótolni a Parkinson-kór által elpusztított agysejteket, a betegség továbbra is jelen van. A Parkinson-kór valószínűleg végül elpusztítja a beültetett őssejteket.

Egyelőre nem világos, hogy az őssejtterápia többször is alkalmazható-e a Parkinson-kór tüneteinek csökkentésére, vagy a hatás több eljárás után is ugyanaz lenne.

Mit találtak a klinikai vizsgálatok?

Az iPSC-k létrehozásának folyamatának felfedezéséig a Parkinson-kór egyetlen őssejtterápiája embrionális őssejtek használatát követelte meg. Ez etikai és gyakorlati kihívásokkal járt, ami megnehezítette a kutatást.

Miután az iPSC-k elérhetővé váltak, az őssejteket klinikai vizsgálatokban alkalmazták számos idegkárosodással járó állapot esetén, összességében vegyes eredményekkel.

Az első klinikai vizsgálatot iPSC-kkel a Parkinson-kór kezelésére 2018-ban végezték Japánban. Ez egy nagyon kicsi próba volt, mindössze hét résztvevővel. Más kísérleteket is végeztek állatmodellekkel.

Eddig a kísérletek javulást mutattak a mozgást befolyásoló tünetek, valamint a nem motoros tünetek, mint pl hólyagszabályozás.

Bizonyos kihívások az őssejtek forrásából fakadnak.

Az őssejtterápia a szervátültetéshez hasonlónak tekinthető. Ha az iPSC-k donortól származnak, előfordulhat, hogy immunszuppresszáns gyógyszereket kell alkalmaznia, hogy megakadályozza, hogy szervezete kilökje a sejteket.

Ha az iPSC-k a saját sejtjeiből származnak, előfordulhat, hogy szervezete kisebb valószínűséggel utasítja el őket. A szakértők azonban úgy vélik, hogy ez késlelteti az őssejtterápiát, amíg az iPSC-ket laboratóriumban készítik. Ez valószínűleg költségesebb lesz, mintha egy donortól származó tesztelt iPSC-t használnánk.

Mire fog összpontosítani a klinikai vizsgálatok következő generációja?

A Parkinson-kórnak számos tünete van. Gyakran az Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (UPDRS) vagy a Movement Disorder Society frissített változata, az MDS-UPDRS segítségével értékelik őket.

A klinikai vizsgálatok manapság általában arra törekednek, hogy jelentősen javítsák az UPDRS vagy MDS-UPDRS pontszámát a Parkinson-kórban szenvedőknél.

Egyes vizsgálatok új bejuttatási módszereket tesztelnek, például intravénás infúziót vagy helyi alkalmazásokat. Mások a hatékony dózisok legbiztonságosabb számát próbálják meghatározni. Más vizsgálatok pedig az általános biztonságot mérik, miközben új orvosi eszközöket használnak az őssejtterápiában.

Ez egy aktív kutatási terület. A jövőbeni kísérletek segítenek leszűkíteni a Parkinson-kór legbiztonságosabb és leghatékonyabb őssejtterápiás megközelítését.

Mikor lesz elérhető a Parkinson-kór őssejtterápiája?

A klinikai vizsgálatok általában három szakaszban zajlanak. Minden fázis több résztvevővel bővül, az első szakasz általában néhány tucat főre korlátozódik, a harmadik szakaszban pedig több ezer főre korlátozódik. A cél a kezelés biztonságosságának és hatékonyságának tesztelése.

A Parkinson-kór őssejtterápiáját tesztelő klinikai vizsgálatok még a korai fázisban vannak. Ha a jelenlegi kísérletek sikeresek lesznek, valószínűleg még 4-8 év kell ahhoz, hogy ez a kezelés széles körben elérhetővé váljon.

Klinikai vizsgálatokban való részvétel

A Parkinson-kór őssejtterápiával történő kezelésére irányuló, folyamatban lévő klinikai vizsgálatok elérhetőek lehetnek az Ön területén. Ha ez valami érdekli, nézzen vissza rendszeresen, mert később új próbaverziók jelenhetnek meg.

Feltétlenül jelezze szándékát orvosnak vagy egészségügyi szakembernek is. Előfordulhat, hogy további információval rendelkeznek az Ön körülményeire vonatkozóan.

A Parkinson-kór őssejtterápiájának célja, hogy az elpusztult agysejteket egészséges, differenciálatlan őssejtekkel helyettesítsék. Ezek az őssejtek aztán átalakulhatnak agysejtekké, és segítenek szabályozni a dopaminszintet. A szakértők úgy vélik, hogy ez enyhítheti a Parkinson-kór számos tünetét.

Ez a terápia még a klinikai tesztelés korai szakaszában van. Sok kísérletet javasoltak, jelenleg toboroznak, vagy már aktívak. E kísérletek eredményei meghatározzák, hogy az őssejtterápia milyen hamar válik széles körben elérhetővé a Parkinson-kór kezelésében.

Jelenleg nem hiszik, hogy az őssejtterápia meggyógyítja a Parkinson-kórt. De lehet, hogy alternatívája lehet a meglévő kezeléseknek, például a gyógyszeres terápiáknak és a mély agyi stimulációnak.

Related Posts

Leave a Reply

Your email address will not be published.