Az FDA jóváhagyta a daraxonrasib (Rasonque) alkalmazását hasnyálmirigyrák kezelésére

Sok éven át úgy vélték, hogy a RAS-gének – amelyek a hasnyálmirigyrák leggyakoribb okai – gyógyszeres kezeléssel nem támadhatók meg. A tudósok tudták, melyik génmutáció alakítja át az egészséges sejteket rákos sejtekké, de a RAS-fehérje szerkezete miatt nagyon nehéz volt gyógyszerrel blokkolni. Ez 2026. augusztus 26-án változott meg, amikor az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyta a daraxonrasib nevű gyógyszert (kereskedelmi neve: Rasonque, gyártója a Revolution Medicines vállalat). Ezt a gyógyszert olyan felnőttek számára engedélyezték, akiknél áttétes hasnyálmirigyrákot diagnosztizáltak, és akik már kipróbáltak egy kezelési ciklust, vagy akik nem részesülhetnek kombinált kemoterápiában.

Ez az első olyan célzott gyógyszer, amelyet kifejezetten a hasnyálmirigyrákban előforduló RAS-gének blokkolására fejlesztettek ki. A hasnyálmirigy-daganatok több mint 90%-a hordozza a KRAS-gén rákot okozó mutációját, így ez a jóváhagyás a betegségben szenvedő betegek túlnyomó többségét érintheti.

A klinikai vizsgálat eredményei

A jóváhagyás a RASolute 302 nevű, nagyszabású vizsgálaton alapul. Ebben a globális vizsgálatban körülbelül 500 olyan áttétes hasnyálmirigyrákos beteg vett részt, akiknél a betegség egy korábbi kezelés után súlyosbodott. A betegek vagy napi tablettaként szedték a daraxonrasibot, vagy az orvosuk által választott standard kemoterápiát kapták.

Az eredményeket a 2026-os ASCO éves konferenciáján mutatták be, és egyidejűleg közzétették a New England Journal of Medicine folyóiratban is. Az eredmények annyira meggyőzőek voltak, hogy a hallgatóságban ülő orvosok álló ovációval fogadták őket. A daraxonrasibot szedő betegek medián túlélési ideje 13,2 hónap volt, szemben a kemoterápiás kezelésben részesülő betegek 6,7 hónapjával – ez közel kétszeres különbség. A daraxonrasib nevű gyógyszer a betegség előrehaladását is lassította: a betegek medián 7,2 hónapig éltek anélkül, hogy a rákuk súlyosbodott volna, szemben a kemoterápiás kezelésben részesülő betegek 3,6 hónapjával.

A kedvező hatás nem korlátozódott egyetlen RAS-mutáció típusra. A vizsgálatban részt vevő betegeknél számos különböző RAS-mutáció fordult elő, beleértve a G12, G13 és Q61 mutációkat, és néhány betegnél egyáltalán nem volt RAS-mutáció. Mindezen csoportok esetében hasonló eredmények születtek. A daraxonrasib gyógyszert szedő betegek emellett hosszabb ideig kevesebb fájdalomról és jobb életminőségről számoltak be, mint a kemoterápiában részesülő betegek.

Dr. Brian Wolpin, MPH, a Dana-Farber Rákkutató Intézet Hale Családi Hasnyálmirigyrák-Kutatóközpontjának igazgatója és a vizsgálat vezető kutatója így nyilatkozott: „Sok éven át a kutatók úgy vélték, hogy a RAS sikeres célzása potenciálisan forradalmasíthatja a hasnyálmirigyrák kezelését, de a RAS-jelátvitel terápiás blokkolása rendkívül nagy kihívásnak bizonyult.” A túlélési idő közel kétszeresére történő növekedését „jelentős előrelépésnek” nevezte „azoknál a betegeknél, akiknek sürgősen új kezelési lehetőségekre van szükségük”.

Hogyan hat a daraxonrasib nevű gyógyszer?

A daraxonrasib egy tabletta, amely gátolja a RAS-fehérjéket. A régebbi, RAS-t célzó gyógyszerek, például a KRAS G12C-gátlók, csak ennek a fehérjének egy konkrét, mutált formájára hatottak. A daraxonrasib másképp működik: egy ciklofilin A nevű fehérjével párosodva gátolja a RAS-fehérjéket, miközben azok „aktív” állapotban vannak, függetlenül attól, hogy mutáltak-e vagy normálisak. Mivel a daraxonrasib nem egyetlen mutációt, hanem ezt az aktív állapotot célozza meg, ez a gyógyszer a korábbi gyógyszereknél sokkal szélesebb körű, RAS-vezérelt rákfajták ellen hatékony.

Valószínűleg ez az oka annak, hogy a daraxonrasib olyan betegeknél is hatott, akiknek daganatában nem volt ismert RAS-mutáció. A Revolution Medicines vállalat jelenleg ugyanazt a gyógyszert teszteli RAS-vezérelt tüdőrák és vastagbélrák esetében is.

Miért hagyták jóvá a daraxonrasib gyógyszert ilyen gyorsan?

A daraxonrasib gyógyszer a legtöbb rákkezelő gyógyszerhez képest gyorsabban haladt át az FDA vizsgálati folyamatán, amit több speciális program is segített:

• Az FDA „áttörő terápiás” (Breakthrough Therapy) és „ritka betegségek gyógyszere” (Orphan Drug) státuszt biztosított a korábban kezelt hasnyálmirigyrák esetében.
• 2025 októberében a gyógyszer „National Priority Voucher” minősítést kapott – ez egy olyan program, amelynek célja a súlyos betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek vizsgálatának felgyorsítása.
• 2026 áprilisában, a klinikai vizsgálatok kiemelkedő eredményei nyomán, az FDA engedélyezte egy kiterjesztett hozzáférési program elindítását, amelynek keretében egyes betegek már a gyógyszer hivatalos jóváhagyása előtt hozzájuthattak a gyógyszerhez.
• Az FDA 2026 júliusában fogadta el a gyógyszer hivatalos engedélyezési kérelmét egy olyan program keretében, amely lehetővé teszi az adatok szakaszos, nem pedig egyidejű felülvizsgálatát.
• Európában az Európai Gyógyszerügynökség 2026 júliusában kezdte meg a hasonló gyorsított elbírálási eljárást.

A klinikai vizsgálatban a daraxonrasib leggyakoribb mellékhatásai a bőrkiütés, a hasmenés, a szájfekélyek és az émelygés voltak. A gyógyszer korábbi vizsgálataihoz képest nem merültek fel új biztonsági aggályok.

Fontos előrelépés

A hasnyálmirigyrák az egyik legnehezebben kezelhető rákfajta. Gyakran későn észlelik, és általában nem reagál jól a kemoterápiára vagy az immunterápiára. Azoknak a betegeknek, akiknél a rák az első kezelés után visszatér, eddig kevés jó kezelési lehetőségük volt. Egy olyan tabletta, amely közel megduplázza a túlélési időt, rendkívül nagy előrelépést jelent e betegség kezelésében.

Az orvosok figyelmeztetnek, hogy a daraxonrasib nem gyógymód. Továbbra is kérdéses, hogy mennyi ideig tart a hatása, milyen a hosszú távú biztonságossága, és hogy vajon még hatékonyabb lenne-e, ha a kezelés korábbi szakaszában adnák be – ezt a kérdést a kutatók jelenleg új klinikai vizsgálatok keretében tanulmányozzák. Ennek ellenére sok onkológus úgy jellemzi a RASolute 302 vizsgálat eredményeit, hogy azok gyakorlatban változást hoznak. Egy olyan gén esetében, amelyet korábban lehetetlennek tartottak célba venni, a daraxonrasibot annak bizonyítékaként tekintik, hogy a RAS hatékonyan blokkolható.