Génterápia

A génterápia jelenleg egy olyan kísérleti kezelés, amely a betegséget okozó baktériumokat injekcióval vagy IV-vel helyettesíti vagy inaktiválja. Folytatódik a kutatás annak kiderítésére, hogy ez a terápia hogyan kezelheti a rákot és más állapotokat.

Áttekintés

Mi az a génterápia?

A génterápia egy kísérleti kezelés, amely genetikai anyagot használ bizonyos betegségek kezelésére vagy megelőzésére. Bár még nem széles körben elérhető, a génterápia egy napon segíthet az orvosoknak a betegségek kezelésében a betegséget okozó gén közvetlen helyettesítésével.

Klinikai vizsgálatok a rák, az időskori makuladegeneráció és más szembetegségek, bizonyos genetikai állapotok és a HIV/AIDS kezelésére szolgáló génterápiát vizsgálják. Jelenleg az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) egy génterápiás gyógyszert, a Luxturna®-t hagyta jóvá az Egyesült Államokban való használatra. A Luxturna bizonyos öröklött retina (szem) betegségeket kezel.

Az eljárás részletei

Hogyan működik a génterápia?

A génterápia a betegséget okozó gének helyettesítésével vagy inaktiválásával működik. Egyes esetekben a génterápia új géneket juttat be a szervezetbe egy adott betegség kezelésére.

A génterápiával az orvosok egy gén egészséges másolatát juttatják el a testben lévő sejtekhez. Ez az egészséges gén helyettesítheti a sérült (mutált) gént, inaktiválhat egy mutált gént, vagy bevezethet egy teljesen új gént.

A vektoroknak nevezett hordozók szállítják ezeket az egészséges géneket a sejtekbe. A legtöbb esetben a vektorok módosított vírusok, amelyek nem okoznak betegséget. A vektorok bizonyos típusú baktériumok vagy cirkuláris DNS-molekulák (plazmid DNS) is lehetnek. A genetikai anyag csomagolására és szállítására szolgáló további módszereket is aktívan vizsgálnak, mint például a nanorészecskék, a lipidmolekulák kapszulázásának és az elektromos áramok alkalmazását.

Az injekció vagy intravénás (IV) infúzió vektorokat juttat be a szervezetbe. Egyes esetekben az orvosok sejteket gyűjtenek a pácienstől, vektorokat adnak hozzá a laboratóriumban, és a vektort tartalmazó sejteket injekció vagy intravénás infúzió útján visszajuttatják a páciens testébe.

Kockázatok/előnyök

Mik a génterápia kockázatai és előnyei?

Az FDA által jóváhagyott Luxturna kivételével az orvosok még mindig kísérleteznek a génterápiával. Az ilyen kezelések hosszú távú biztonságosságát még nem határozták meg. Egyes génterápiák hatékonynak tűnnek bizonyos állapotok gyógyításában. De nincs elegendő bizonyíték a génterápia egészére vonatkozóan az összes lehetséges kockázat meghatározásához.

Egyes génterápiás kutatások azt mutatják, hogy a génterápia ronthatja a tüneteket, vagy hosszabb ideig tarthat. Ezenkívül bizonyos génterápiák szövődményei közé tartozik a rák, a toxicitás és a gyulladás.

Helyreállítás és Outlook

Mi a kilátás a génterápia után?

A felépülése attól függ, hogy a génterápia milyen egészségügyi állapotot kezel. A szövődmények súlyosak lehetnek, és befolyásolhatják az eredményt.

Mikor kell orvost hívni

Mikor kérdezzek orvosomat a génterápiáról?

A kutatók génterápiát vizsgálnak a rák, a szembetegségek, bizonyos genetikai állapotok és a HIV/AIDS kezelésére. Ha szeretne részt venni egy génterápiát magában foglaló klinikai vizsgálatban, beszéljen orvosával. Orvosa segíthet meghatározni, hogy a génterápia kezelheti-e az Ön állapotát.