Áttekintés
Mi a granulomatosis polyangiitisszel (GPA, korábban Wegener-féle)?
A polyangiitisszel járó granulomatózis (GPA, korábban Wegener-féle) ritka, bizonytalan okú betegség. Ez a granulomatózus gyulladásnak és véredénygyulladásnak („vaszkulitisz”) nevezett szövetek gyulladásának eredménye, amely károsíthatja a szervrendszereket. A GPA által leggyakrabban érintett területek közé tartoznak az orrmelléküregek, a tüdő és a vesék, de bármely hely érintett lehet.
Mi az a vasculitis?
A vasculitis egy általános kifejezés, amely az erek gyulladására utal. Ha gyulladt, a véredény meggyengülhet és megnyúlhat, aneurizmát képezve, vagy annyira elvékonyodhat, hogy megreped, és a szövetbe vérzik. A vasculitis a véredények beszűkülését is okozhatja, egészen az ér teljes elzáródásáig. Ez a szervek károsodását okozhatja az oxigén- és tápanyagok elvesztése miatt, amelyeket a vér szállított.
Milyen jellemzői vannak a polyangiitisszel (GPA) járó granulomatózisnak?
A GPA elsősorban a felső légutakat (melléküregek, orr, légcső) érinti [upper air tube]), tüdő és vese. A test bármely más szerve is érintett lehet.
A GPA tünetei és súlyossága a betegeknél eltérő. A betegség általános jelei lehetnek:
- Étvágytalanság
- Fogyás
- Láz
- Fáradtság
A legtöbb beteg először a légutakban észleli a tüneteket. A tünetek a következők lehetnek:
- Tartós orrfolyás (orrhoeának is nevezik) vagy orrkéreg és sebek kialakulása
- Orr- vagy arcfájdalom
- Orrvérzés vagy szokatlan orrfolyás, amelyet az orr vagy az orrmelléküregek gyulladása okoz
- Köhögés, amely véres váladékkal járhat, amelyet felső légúti vagy alsó légúti (tüdő) gyulladás okoz
- Mellkasi kellemetlen érzés légszomjjal vagy anélkül
- Középfülgyulladás (más néven középfülgyulladás), fájdalom vagy halláskárosodás
- Hangváltozás, sípoló légzés vagy légszomj, amelyet a légcső gyulladása okoz
További lehetséges funkciók a következők:
- Szemgyulladás és/vagy nyomás a szem mögött, ami megnehezíti a szem mozgását, látásvesztéssel vagy anélkül
- Ízületi fájdalom (ízületi gyulladás) vagy izomfájdalom
- Bőrkiütések vagy sebek
- Vesegyulladás (bár a vesegyulladás gyakori, általában nem jár tünetekkel, például fájdalommal).
Kit érint a polyangiitissel (GPA) járó granulomatózis?
A GPA minden korosztályban előfordulhat. Az érintett csúcskorosztályok a 40-60 évesek. Úgy tűnik, egyformán érinti a férfiakat és a nőket.
Tünetek és okok
Mi okozza a granulomatózist polyangiitisszel (GPA)?
A GPA oka ismeretlen. A GPA nem a rák egyik formája, nem fertőző, és általában nem fordul elő családon belül. A kutatólaboratóriumokból származó bizonyítékok határozottan alátámasztják azt az elképzelést, hogy az immunrendszer kritikus szerepet játszik a GPA-ban, így az immunrendszer ér- és szövetgyulladást és károsodást okoz.
Diagnózis és tesztek
Hogyan diagnosztizálható a granulomatosis polyangiitisszel (GPA)?
A GPA számos más rendellenességhez hasonló tünetekkel jár, ami megnehezítheti a diagnózist. A leghatékonyabb és legeredményesebb kezeléshez azonban kritikus a korai diagnózis.
Ha felmerül a GPA diagnózisának gyanúja, gyakran biopsziát (szövetmintát) végeznek az érintett területről, hogy megkíséreljék megerősíteni a vasculitis jelenlétét. A biopszia csak azokon a szerveken javasolt, ahol a vizsgálat, a laboratóriumi vizsgálatok vagy a képalkotás kóros leletei vannak.
A tünetek, a fizikális vizsgálatok eredményei, a laboratóriumi vizsgálatok, a röntgenfelvételek és esetenként az érintett szövetek (bőr, orrhártyák, arcüreg, tüdő, vese vagy egyéb helyek) biopsziája (mintája) együttesen bizonyítja a diagnózist. GPA. A kezelést követően ezek a tényezők szintén kritikusak annak megítélésében, hogy a betegség aktív vagy remisszióban van-e.
Az antineutrofil citoplazmatikus antitestek (ANCA) pozitív vérvizsgálata alátámaszthatja a betegség gyanúját. Ez a vérvizsgálat azonban önmagában nem bizonyítja a GPA diagnózisát vagy nem határozza meg a betegség aktivitását.
A GPA gyakran érinti a tüdőt. Azoknál a GPA-ban szenvedő betegeknél, akiknél nincsenek tüdőtünetek (köhögés vagy légszomj), a képalkotó vizsgálatok (hagyományos röntgen vagy CT-vizsgálat) az esetek egyharmadában tüdőrendellenességeket mutatnak. Ezért fontos, hogy aktív GPA gyanúja esetén tüdőképet készítsenek, még akkor is, ha nincsenek tüdőbetegség tünetei.
Kezelés és kezelés
Hogyan kezelik a polyangiitisszel (GPA) járó granulomatózist?
Mivel a GPA gyakran életveszélyes betegség, számos erős gyógyszerrel kezelik, amelyekről kimutatták, hogy életmentőek. Az immunrendszert elnyomó gyógyszerek képezik a GPA kezelésének alapját. A betegség súlyossága minden egyes esetben meghatározza, hogy milyen immunszuppresszív gyógyszereket alkalmaznak. A GPA-ban számos immunszuppresszív gyógyszert használnak, amelyek mindegyikének egyedi mellékhatásai vannak.
A kritikus szervrendszeri érintettségben szenvedő GPA-ban szenvedőket általában kortikoszteroidokkal kezelik más immunszuppresszív gyógyszerekkel, például ciklofoszfamiddal (Cytoxan®) vagy rituximabbal (Rituxan®). Azoknál a betegeknél, akiknél kevésbé súlyos GPA, kezdetben kortikoszteroidok és metotrexát alkalmazható. A kezelés célja a GPA következtében fellépő sérülések megállítása. Ha a betegség aktivitása teljesen „kikapcsolható”, ezt „remissziónak” nevezik. Amint nyilvánvalóvá válik, hogy a betegség javul, az orvosok lassan csökkentik a kortikoszteroid adagját, és végül abban reménykednek, hogy teljesen abbahagyják. Ciklofoszfamid alkalmazása esetén csak a remisszió idejéig (általában körülbelül 3-6 hónapig) adják, ezután át kell állítani egy másik immunszuppresszív szerre, például metotrexátra, azatioprinra (Imuran®) vagy mikofenolát-mofetilre (Cellcept®). ) a remisszió fenntartásához. A fenntartó immunszuppresszív gyógyszeres kezelés időtartama egyénenként változhat. A legtöbb esetben legalább 2 évig adják, mielőtt megfontolják az adag lassú csökkentését a leállítás felé.
Mindezeket a gyógyszereket más egészségügyi állapotok kezelésére is használják. Az azatioprin és a mikofenolát-mofetil a szervátültetések kilökődésének megelőzésére szolgál. A metotrexátot a rheumatoid arthritis és a pikkelysömör kezelésére használják. A ciklofoszfamidot és a metotrexátot is nagy dózisban adják bizonyos ráktípusok kezelésére, ezért néha „kemoterápiának” nevezik. A rákkezelésben ezek a gyógyszerek a gyorsan szaporodó rákos sejtek elpusztításával vagy növekedésének lelassításával fejtik ki hatásukat. Vasculitis esetén ezeket a gyógyszereket 10-100-szor alacsonyabb dózisban adják be, mint a rák kezelésére alkalmazottakat, és elsődleges hatásuk az immunrendszer viselkedésének olyan befolyásolása, amely immunszuppressziót eredményez. A rituximab a biológiai ágenseknek nevezett gyógyszerek csoportjába tartozik, amelyek az immunrendszer egy meghatározott elemét célozzák. A legújabb tanulmányok kimutatták, hogy a rituximab ugyanolyan hatékony volt, mint a ciklofoszfamid a súlyos aktív GPA kezelésében.
Milyen mellékhatások társulnak a polyangiitisszel (GPA) járó granulomatózis kezeléséhez?
Mivel ezek a gyógyszerek elnyomják az immunrendszert, megnő a súlyos fertőzések kialakulásának kockázata. Minden immunszuppresszív gyógyszernek egyedi lehetséges mellékhatásai is vannak. Az egyes gyógyszerekhez kapcsolódó mellékhatások figyelemmel kísérése kritikus fontosságú ezek előfordulásának megelőzése vagy minimalizálása érdekében. Ezenkívül az a tény, hogy a beteg kezdetben tolerálja a kezelést, nem garantálja, hogy a tolerancia idővel változatlan marad.
Az alkalmazott gyógyszertől függetlenül a betegek laboratóriumi munkájának folyamatos ellenőrzése elengedhetetlen e betegségek kezelése során. A metotrexát, az azatioprin és a ciklofoszfamid elnyomhatják a beteg vérsejtképző képességét. Ha a beteg rutin laborvizsgálatokon vesz részt, amelyeket szorosan ellenőriznek, akkor a sejttermelés visszaszorítását fedezik fel, és a gyógyszer adagja módosítható vagy megszakítható a súlyosságtól függően. A ciklofoszfamidnak fontos mellékhatásai is vannak, mint például a fiatalabb betegek termékenységének csökkenése, valamint a hólyagrák kialakulásának fokozott kockázata. A rituximab alkalmazása ritkán növeli az agyi fertőzés kockázatát, amely életveszélyes lehet.
Kitekintés / Prognózis
Milyen kilátások vannak a polyangiitisben (GPA) szenvedő granulomatózisban szenvedők számára?
A remisszió elérése után előfordulhat, hogy a GPA kiújul (gyakran „relapszusnak” nevezik). A visszaesések hasonlóak lehetnek ahhoz, amit a beteg tapasztalt a diagnózis idején, vagy a tünetek eltérőek lehetnek. A súlyos relapszus előfordulásának valószínűsége minimálisra csökkenthető, ha minden új tünetet azonnal jelentenek az orvosnak, rendszeres orvosi nyomon követést végeznek, és folyamatos ellenőrzést végeznek laboratóriumi vizsgálatokkal és képalkotással. A relapszusok kezelési módja hasonló az újonnan diagnosztizált betegség kezeléséhez.
A GPA egy nagyon súlyos betegség, és kezelése jelentős kockázatokkal jár. A kezelés azonban életmentő lehet, ha időben felállítják a diagnózist és megkezdik a megfelelő kezelést.
A hatékony terápia felismerése előtt az 1970-es években az ezzel a betegségben szenvedő betegek fele a diagnózist követő 5 hónapon belül meghalt. Ma a kezelt betegek több mint 80%-a legalább nyolc év elteltével életben van. Sok GPA-ban szenvedő embernél hosszú távú túlélés tapasztalható, és sokan képesek viszonylag normális életet élni. Ha a múlt a jövő előjátéka, a folyamatos kutatás további felfedezésekhez és még jobb kezeléshez vezet.
Discussion about this post