Eteplirsen felhasználások, mellékhatások és figyelmeztetések

Eteplirsen

Általános név: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]
Márkanév: Exondys 51
Adagolási forma: intravénás oldat (50 mg/ml)
Kábítószer osztály: Különféle, nem kategorizált szerek

Mi az az eteplirsen?

Az Eteplirsen úgy fejti ki hatását, hogy segíti a szervezetet a disztrofin nevű fehérje előállításában. A disztrofin egy olyan fehérje, amely segít stabilizálni az izomszövet szerkezetét, és szükséges az izomzat megfelelő fejlődéséhez és működéséhez. Disztrofin nélkül az izomrostok elgyengülhetnek és könnyen megsérülhetnek. Ez befolyásolhatja az önkéntes mozgást, például a sétát.

A Duchenne-izomdisztrófiában szenvedő gyermekeknél egy olyan gén mutációja van, amely normális esetben disztrofin termelését okozza a szervezetben.

Az Eteplirsen-t Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő gyermekeknél alkalmazzák. Az eteplirsen nem gyógyítja meg a DMD-t, de az eteplirsen csökkentheti a betegség által okozott izomgyengeséget és izomsorvadást.

Az Eteplirsent az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) „gyorsított” alapon hagyta jóvá. A klinikai vizsgálatok során néhány gyermek reagált erre a gyógyszerre. További vizsgálatokra van azonban szükség annak megállapítására, hogy az eteplirsen általában hatékony-e a DMD kezelésében.

Az Eteplirsen olyan célokra is használható, amelyek nem szerepelnek ebben a gyógyszeres útmutatóban.

Figyelmeztetések

Mielőtt gyermeke eteplirsent kapna, tájékoztassa kezelőorvosát gyermeke összes egészségügyi állapotáról vagy allergiájáról, valamint a gyermek által használt összes gyógyszerről.

Mielőtt elkezdi szedni ezt a gyógyszert

Közölje gyermeke orvosával, ha bármely korábbi eteplirsen injekció súlyos allergiás reakciót váltott ki gyermekében.

Mielőtt gyermeke eteplirsent kapna, tájékoztassa kezelőorvosát gyermeke összes egészségügyi állapotáról vagy allergiájáról, valamint a gyermek által használt összes gyógyszerről.

Bár az eteplirsent főként gyermekeknél alkalmazták, nem ismert, hogy az eteplirsen káros lehet-e terhesség vagy szoptatás alatt.

Hogyan adják be az eteplirsent?

Az Eteplirsent vénába adott infúzió formájában adják be. Ezt az injekciót egy egészségügyi szolgáltató adja be.

Az injekció kényelmesebbé tétele érdekében zsibbadásgátló gyógyszert lehet alkalmazni arra a bőrterületre, ahová az intravénás tűt behelyezik.

Az Eteplirsen-t hetente egyszer adják be. Ezt a gyógyszert lassan kell beadni, és az infúzió beadása akár 1 órát is igénybe vehet.

Mondja el gondozóinak, ha viszketést, meleget, szédülést érez, mellkasi szorító érzést vagy légzési nehézséget érez az eteplirsen injekció beadásakor.

Tájékoztassa kezelőorvosát, ha gyermeke súlya bármilyen változáson megy keresztül. Az Eteplirsen adagja a testtömeg alapján történik, és bármilyen változás befolyásolhatja az adagot.

Mi történik, ha kihagyok egy adagot?

Hívja gyermeke orvosát útmutatásért, ha elmulaszt egy időpontot gyermeke eteplirsen injekciójára.

Mi történik, ha túladagolok?

Kérjen sürgősségi orvosi segítséget, vagy hívja a Poison Help vonalat az 1-800-222-1222 számon.

Mit kell kerülni az eteplirsen szedése során?

Kövesse orvosa utasításait az ételekre, italokra vagy tevékenységekre vonatkozó korlátozásokról.

Eteplirsen mellékhatásai

Kérjen sürgősségi orvosi segítséget, ha gyermekénél allergiás reakció jelei vannak: csalánkiütés; nehéz légzés; az arc, az ajkak, a nyelv vagy a torok duzzanata.

Az eteplirsen gyakori mellékhatásai a következők lehetnek:

• fájdalom, zúzódás, viszketés, bőrkiütés vagy egyéb irritáció a gyógyszer beadásának helyén;

• hányás;

• ízületi fájdalom;

• egyensúlyi problémák; vagy

• megfázásos tünetek, például orrdugulás, tüsszögés, torokfájás.

Ez nem a mellékhatások teljes listája, és előfordulhatnak más mellékhatások is. Hívja orvosát orvosi tanácsért a mellékhatásokkal kapcsolatban. A mellékhatásokat bejelentheti az FDA-nak: 1-800-FDA-1088.

Az Eteplirsen adagolási információi

Szokásos felnőtt adag izomdisztrófia esetén:

30 mg/ttkg IV hetente egyszer, 35-60 percen át tartó IV infúzió formájában

Hozzászólások:
– Ezt a gyógyszert gyorsított jóváhagyással engedélyezték egyes betegeknél megfigyelt disztrofinszint-növekedés alapján a vázizomzatban; klinikai előnyt nem állapítottak meg
-A további jóváhagyás függhet a megerősítő vizsgálatok klinikai előnyeitől.

Alkalmazás: Duchenne-izomdystrophia (DMD) kezelésére olyan betegeknél, akiknél a DMD gén megerősített mutációja van, amely alkalmas az 51-es exon kihagyására.

Szokásos gyermekgyógyászati ​​adag izomdisztrófia esetén:

30 mg/ttkg IV hetente egyszer, 35-60 percen át tartó IV infúzió formájában

Hozzászólások:
– Ezt a gyógyszert gyorsított jóváhagyással engedélyezték egyes betegeknél megfigyelt disztrofinszint-növekedés alapján a vázizomzatban; klinikai előnyt nem állapítottak meg
-A további jóváhagyás függhet a megerősítő vizsgálatok klinikai előnyeitől.

Alkalmazás: Duchenne-izomdystrophia (DMD) kezelésére olyan betegeknél, akiknél a DMD gén megerősített mutációja van, amely alkalmas az 51-es exon kihagyására.

Milyen egyéb gyógyszerek befolyásolják az eteplirsent?

Más gyógyszerek hatással lehetnek az eteplirsenre, beleértve a vényköteles és vény nélkül kapható gyógyszereket, vitaminokat és növényi termékeket. Tájékoztassa gyermeke minden egészségügyi szolgáltatóját a gyermek által jelenleg használt összes gyógyszerről, és minden olyan gyógyszerről, amelyet a gyermek elkezd vagy abbahagy.

Népszerű GYIK

További információ

Ne feledje, hogy ezt és az összes többi gyógyszert tartsa távol a gyermekektől, soha ne ossza meg gyógyszereit másokkal, és ezt a gyógyszert csak az előírt javallatra használja.

Mindig konzultáljon egészségügyi szolgáltatójával, hogy megbizonyosodjon arról, hogy az ezen az oldalon megjelenő információk az Ön személyes körülményeire vonatkoznak.