Mi az a faktorpótló terápia?

A faktorpótló terápia a hemofília és a von Willebrand-betegség kezelése. Pótolja a hiányzó fehérjét a vérben, hogy javítsa a véralvadást.

A faktorpótló terápia segíthet a vérzési rendellenességben szenvedőknek csökkenteni a súlyos vérzéses epizódok kialakulásának esélyét. A legtöbb súlyos hemofíliában szenvedő ember profilaktikus vagy protektív faktorpótló terápiát kap, hogy megelőzze a vérzést, mielőtt az elkezdődik.

Az enyhébb hemofíliában szenvedők igény szerint kaphatnak injekciókat, hogy segítsenek megállítani az elhúzódó vérzéses epizódokat, miután elkezdődtek.

Olvasson tovább, ha többet szeretne megtudni a faktorpótló terápiáról, beleértve a vérzési rendellenességek kezelésére való alkalmazását és a lehetséges mellékhatásokat.

Mi az a faktorpótló terápia?

A véralvadási faktorok a vérben oldott fehérjék és más molekulák, amelyek elősegítik a véralvadást, ha az erek megsérülnek.

A hemofíliában és más vérzési rendellenességben szenvedők nem termelnek elegendő mennyiségű fehérjét, ami túlzott vérzést és zúzódásokat okoz.

A faktorpótló terápia pótolja a hiányzó fehérjét a vérben, így a vér megfelelően alvad.

A hemofíliában szenvedőknek már van várható élettartamok hasonló a nagyobb népességhez tartozó emberekéhez. Mielőtt a faktorpótló terápia elérhető lett volna a 1970-es éveka legtöbb hemofíliás ember nem élte meg a felnőttkort.

Az orvosok adnak be két fő típusa alvadási faktorok:

  • Plazma eredetű faktorkoncentrátumok: A plazma halványsárga folyadék, amely biztosítja a vér folyékony konzisztenciáját. A plazmából származó faktorkoncentrátum emberi vérből származik.
  • Rekombináns faktor koncentrátumok: A rekombináns faktor koncentrátumokat mesterségesen állítják elő, és nem emberi vérből származnak. A National Hemophilia Foundation támogatja a fekvő faktorkoncentrátumok használatát a vérrel terjedő vírusok átvitelének kockázatának megelőzése érdekében.

Kinek van szüksége faktorpótló terápiára?

A faktorpótlás kezelési lehetőség olyan vérzéses betegek számára, mint például:

Betegség Hiányzó fehérje
hemofília A faktor VIII
hemofília B faktor IX
von Willebrand betegség von Willebrand faktor és VIII

Előfordulhat, hogy enyhe hemofíliája esetén nincs szükség helyettesítő terápiára. Jelenleg ez az arany standard kezelési lehetőség a súlyos hemofíliában A.

Súlyos hemofília A-nak minősül, ha a vér VIII-as faktor aktivitása kevesebb, mint 1%.

A dezmopresszin gyógyszer gyakran az első kezelés a von Willebrand-kórban szenvedők számára.

A faktorpótló terápiák a fő kezelések, amikor a dezmopresszin nem működik.

Hogyan alkalmazzák az orvosok a faktorpótló terápiát?

A faktorpótló terápiát rendszeres injekciókkal adják be, ahol a hiányzó véralvadási faktort lassan beadják valamelyik vénába. Gyakran a karjában lévő vénába fecskendezik.

Ezek az infúziók körülbelül 5-10 percig tartanak. Az infúziót beszerezheti a klinikán vagy otthon. Az egészségügyi csapat képzésével Ön maga is elvégezheti az infúziókat.

A faktorpótló terápiát vagy profilaktikusan (megelőző jelleggel) a vérzés fellépése előtt, vagy igény szerint a vérzéses epizódok kezelésére alkalmazzák azok előfordulása után.

A National Bleeding Disorders Foundation profilaxist javasol minden súlyos hemofíliában A.

Kétféle helyettesítő terápia egyikét kaphatja:

  • Normál felezési idő: A faktorszintek közvetlenül a szokásos felezési idejű terápia után emelkednek, de néhány nap alatt gyorsan csökkennek. Az injekciókat általában hetente kétszer-négy alkalommal kell beadni.
  • Meghosszabbított felezési idő: A meghosszabbított felezési idejű terápia a faktorszintek megugrását is okozza, de azok hosszabb ideig magasabbak maradnak, mint a szokásos felezési idejű terápia esetén. Általában hetente egyszer vagy kétszer kap meghosszabbított felezési idejű gyógyszereket.

Melyek a faktorpótló terápia lehetséges szövődményei?

A faktorpótló terápia legjelentősebb szövődménye az inhibitorok kialakulása.

Az inhibitorok olyan antitestek, amelyeket az Ön immunrendszere termel, és amelyek kötődnek az injektált alvadási faktorokhoz. Ez a kötés csökkenti a kezelés hatékonyságát. Növeli a súlyos vérzés kockázatát.

A Hemofília Világszövetsége szerint a hemofília A-ban szenvedő betegek körülbelül 20-30%-ánál és a helyettesítő terápiában részesülő hemofília B-ben szenvedők 3-5%-ánál alakulnak ki inhibitorok.

Az inhibitorok általában az első 75 napon belül alakulnak ki. Ha inhibitorokat fejlesztenek ki, többé nem jogosult faktorpótló terápiára.

A plazmaeredetű faktorkoncentrátumok kis kockázatot jelentenek a vérrel terjedő vírusok, például a HIV vagy a vírusos hepatitis átvitelére is.

Mennyibe kerül a faktorpótló terápia, és fedezi-e a biztosítás?

A National Bleeding Disorders Foundation szerint a véralvadási faktor-terápiák átlagos éves költsége egy súlyos hemofíliában szenvedő személy esetében nagyjából 300 000 dollár. Az orvosi kezelés összköltsége ennek kétszerese is lehet.

A kezelés olcsóbb lehet a hemofília enyhébb formáiban szenvedők számára.

Ha inhibitorok képződnek, a költség gyakran meghaladja az évi 1 millió dollárt.

A biztosítók fedezhetik a faktorpótló terápia költségeit, de általában magas önrészt vagy társbiztosítást számítanak fel, ahol a teljes kezelési költség egy százalékát kell fedeznie.

Az Egyesült Államok egészségbiztosítási szolgáltatói nem tagadhatják meg a fedezetet egy már meglévő egészségügyi állapot, például hemofília alapján.

Lépjen kapcsolatba a National Bleeding Disorders Foundation-lel, ha további információra van szüksége állapotáról és a kezelés költségeinek fedezésére rendelkezésre álló potenciális forrásokról.

A faktorpótló terápia olyan vérzési rendellenességek kezelési lehetősége, mint a hemofília és a von Willebrand-kór. Ez magában foglalja a hiányzó fehérjék befecskendezését a vérbe, hogy segítse a vérrögképződést. Ezek a fehérjék származhatnak emberi vérből vagy laboratóriumban készülhetnek.

A helyettesítő terápia nagyon drága lehet, és általában több százezer dollárba kerül évente. Beszéljen orvosával a terápia költségeiről és arról, hogy rendelkezésre áll-e pénzügyi segítség.

Kapcsolódó cikkek

Discussion about this post