A központi idegrendszeri daganatok eredményei/túlélési aránya javítható a serdülőknek és fiatal felnőtteknek szánt DNS-alkilező gyógyszerekkel az AACR (Amerikai Rákkutatási Szövetség)-NCI-EORTC virtuális nemzetközi konferencián bemutatott II. fázisú klinikai vizsgálat eredménye szerint. a molekuláris célpontokról és a rákterápiáról, Philadelphiában.
Évente körülbelül 200 000 serdülő és fiatal felnőtt (15 és 39 év közötti) esetében diagnosztizálnak rákos megbetegedést, ezek 10%-a központi idegrendszeri daganatot (elsődleges vagy metasztázis) érint.
Ezeknek a csoportoknak fizikai, társadalmi és anyagi kihívásokkal kell megküzdeniük a gyermekkori vagy idősebb rákos betegekkel összehasonlítva. Az agyban a vér-agy gát jelenléte miatt a jelenlegi terápiás lehetőségek korlátozottak.
Lee Roy Morgan, a Tulane Egyetem adjunktus klinikai professzora és a DEKK-TEC Inc. vezérigazgatója azt mondja: „A központi idegrendszeri rákos megbetegedésekben szenvedő serdülők és fiatal felnőttek egy új betegcsoportot alkotnak, amelyre nem volt kezelési lehetőségünk. Izgatottak vagyunk, hogy a DM-CHOC-PEN-t (a 4-demetil-4-koleszteril-oxikarbonil-penklomedin gyógyszert) használhatjuk olyan betegek kezelésére, akik túl idősek ahhoz, hogy gyermekorvoshoz forduljanak, és túl fiatalok ahhoz, hogy általános onkológushoz forduljanak.”
DNS-alkilező gyógyszer
A DM-CHOC-PEN az alkilező csoportok megváltoztatásával károsítja a DNS-t. A gyógyszer könnyen átjut a vér-agy gáton, és a rákos sejtekben gyakran túlzottan expresszált transzporter szelektíven veszi fel.
A jelen vizsgálatba 19 serdülő és fiatal felnőtt beteget vontak be, akiknek különböző típusú daganatai voltak, amelyek vagy belülről indultak, vagy a központi idegrendszerbe metasztatizálódtak. Normális májfunkciójú betegeknek 98,7 mg/m2 DM-CHOC-PEN-t, károsodott májfunkciójú betegeknek pedig 75 mg/m2-t adtak be 21 naponta egyszer.
„E betegek egy részének az idegrendszeren kívül más daganatai is voltak, és orvosaik a DM-CHOC-PEN-t egy másik gyógyszerrel kombinálták. Eddig nem láttunk mérgezést. Éppen most fejeztünk be egy kísérletet, amely kimutatta, hogy a gyógyszer a sugárzást is potencírozza, ami arra utal, hogy a DM-CHOC-PEN biztonságosan kombinálható más gyógyszerekkel” – mondja Morgan.
Ezenkívül ez a gyógyszer elhúzódó hatást fejtett ki fiatalabb betegeknél. Mindazonáltal a betegek korlátozott mintaszáma, valamint a kóros vérképben vagy legyengítő társbetegségben szenvedő betegek kizárása azt jelenti, hogy további vizsgálatokra van szükség a következő vizsgálatok során.
Discussion about this post